林仁吉/阿兹海默症新药 清除β蛋白护神经
问:我的母亲是阿兹海默症患者,听说美国已经有新药治疗,这不是很好的消息吗?为什么又有争议性?安全吗?
答:阿兹海默症俗称为老年痴呆症,主要临床特征是记忆力减退、思维和推理迟缓以及性格和行为的改变。2021年6月份,美国食品及药物管理局(FDA)采用加速审批通道批准了自2003年来第一个阿兹海默症新药:阿杜卡奴单抗(aducanumab)。
至于抗阿兹海默症药物的研究极其艰难的主要原因是因为其病理机制尚未能确定,现时主要观点有β淀粉样蛋白假说(22.3%)、神经递质假说(19.0%)、涛蛋白(Tau protein)假说(12.2%)、线粒体级联假说和相关假说(17.0%)等。大量临床研究也主要依赖于不同的假说去寻找治疗或者缓解疾病的方案。
本次获得FDA批准阿杜卡奴单抗,其依赖的假说为β淀粉样蛋白假说。这一假说认为阿兹海默症患者脑内的β淀粉样蛋白无法被正常清除,而形成淀粉样斑块,最终将导致神经细胞死亡,造成疾病。
阿杜卡奴从机理上以β-淀粉样蛋白为靶点,选择性结合β-淀粉样蛋白,从而清除患者脑中的β-淀粉样蛋白堆积,进而抑制阿兹海默症的进展。