罕見疾病

“模仿”第八凝血因子 创新药经皮下注射 减血友病出血率

医句话:

血友病的药物不断在进步和创新,让患者能更好地控制出血,保护关节,同时拥有自主生活。治疗方案可分成凝血因子补充疗法、非凝血因子的创新疗法,以及基因疗法3大类。虽然基因疗法已获得成功,但只提供18岁以上的患者,而且费用高昂,且尚未获得我国批准实行。

“血友病主要成因是凝血因子不足,因此治疗方式在于补充缺乏的凝血因子,主要分为需求性治疗或按需治疗(on-demand therapy)和预防性治疗(prophylaxis),前者是针对紧急出血的治疗;后者是定期施予固定剂量的凝血因子,以提高并维持体内凝血因子在一定的浓度,以预防自发性出血长期积累造成的伤害。

血友病患需尽早开始药物治疗,因病情管理的原则在于预防。当然,所谓的‘及早’并非一出生即用药,因为婴儿活动能力有限,出血风险相对不那么高。




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