48万药费变1200 痊愈率达97% CRM赞助C肝双药研究

医识力 - 12 June 2018

非专利药联用马泰500人受试

凯鲁医生（Khairul Faizi Khalid）
马来西亚临床研究机构（CRM）业务发展部主任

“C型肝炎病毒可以导致慢性肝脏发炎丶肝病，甚至肝癌。虽然市面上已有治愈C肝的药物，但是治疗费却非一般人可以负担，12周的疗程叫价12万美元（约48万令吉）。

为解决我国C肝人口攀升，以及药费昂贵的问题，隶属卫生部的CRM与非营利研发组织-受忽略疾病倡议机构（DNDi）合作，其中CRM为联合赞助，采用埃及药厂Pharco生产的sofosbuvir/ravidasvir双联药物，来展开C肝临床试验STORM-C-1。

根据DNDi于4月，在法国巴黎举办的国际肝脏大会上发表的II/III期STORM-C-1研究报告，C肝受试者在接受12周的双联药物治疗后，97%痊愈，体内的C肝病毒全消失，药效可媲美原研药或专利药。最重要的是，这个疗程只需300美元（约1200令吉），比现有的12万美元原研药费有着天壤之别的差异。

这个研究于2016年在马泰两国的10个地点展开，为时1年，录取逾500名受试者，其中约400人是大马人。大马受试点为雪州士拉央医院丶安邦医院丶双溪毛糯医院丶马大医药中心；彭亨关丹中央医院及吉打亚罗士打医院。

探讨缩短疗程延伸基因型

其实，新药的临床研究还没有结束，下一期是找出生物等值（bioequivalent）。这项采集受试者的血液，以进行血浆水平等的研究，将由安邦医院负责。

如果新药在安全性丶耐受性及疗效层面，皆被证实取得与原研药相同的生物等值，那麽患者便在可负担价格下使用高素质的药物，这无疑是一项好消息。

我们也刚结束与DNDi的会议，并提及新药疗效的更多可能性，例如缩短疗程，因为我们发现，有的受试者在用药第八周时已完全没有病毒感染的迹象。如果新药能够把原有的12周疗程缩短，这意味着病人又可以从中省下一笔治疗费。

新药的治愈率胥视患者本身的病毒基因型而定，大马病人多数属于基因型1和6。因此我们也探讨能否把新药延伸至基因型2及3，以达到更广的覆盖层面。

政府颁强制许可证解C肝病患燃眉之急

大马C肝病人是首批获得这项新药治疗的受惠者，这也是我们引以为傲的事。通常，新药经过美国食品及药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准后才获引进大马，这时病患使用到的所谓新药，其实已是较迟的事了。

除了研发新药，政府也积极采取行动克服药费问题，例如颁发强制许可证（compulsory license）。我国的C肝人口目前高达50万人，如果政府没有进行干预，估计到了2030年，病人人数会增长至300万人。因此，政府于去年9月就sofosbuvir专利权发出强制许可证，让国人可在政府医院寻求低价的sofosbuvir非专利药治疗。

在一些涉及公众卫生危机的课题上，在世界贸易组织（WTO）之与贸易有关的知识产权协议（TRIPS）下，成员国政府可以颁发强制许可证，即使有关药物专利权尚未到期，政府或受委药厂可引进相关非专利药，但仅供政府卫生设施使用。”

何处有临床研究？上网一查即知

赛韩查（Syed Hamzah）
CRM业务发展部执行员

“去年10月，马来西亚临床研究机构在其官方网站http://www.clinicalresearch.my/增设了一项崭新功能，那就是在网页的右下角出现一显眼栏目，注明是“寻找临床试验”（Find a clinical trial），而这项新功能也为重症患者尤其是那些无法承担昂贵医药费的患者捎来好消息，患者以及家属可根据本身的病症寻找在哪一所政府或私人医院有提供新研发或治疗方案，从而在绝望中寻找另一道治疗曙光。

在登入网页后，用户必须选择“健康自愿者”（Healthy Volunteer）或是“患者”（Patient），随后要填写个人资料以便进行登记，根据网页中所提供的资料，若是健康自愿者有3地选择，分别是雪州安邦医院丶槟城3所医院以及古晋医院，至于若是患者，则须填写病症以及相关州属即可进行搜索，根据资料，参与的医院涵盖全马各地，除了各大城市的主要医院，也包括好几所大型私人医院。

在网页中所罗列的临床试验项目涵盖急性冠状动脉症候群（acute coronary syndrome，ACS）丶肌肉营养不良症丶非酒精性脂肪性肝炎（nonalcoholic steatohepatitis，NASH）丶IgA肾病丶狼疮性肾炎（lupus nephritis）丶贫血丶糖尿病肾病变丶心脏衰竭丶青光眼丶乳癌丶淋巴癌丶血栓性微血管病变（thrombotic microangiopathy，TMA）丶地中海型贫血丶白血病丶C型肝炎丶前列腺癌丶糜烂性食道炎丶抑郁症丶静脉血栓栓塞丶中风等，几乎涵盖在大马不同种族丶环境丶甚至是男女所面对的棘手疾病，惟可惜的是这项新功能至今并没有获得广泛宣传，以致知者不多，实属可惜。

非白老鼠获医药团队悉心跟进

不过，并非每一名申请者都能参与临床研究，而是必须通过马来西亚临床研究机构（CRM）进行一层层的审核。有兴趣者除了可通过这项新功能来提出申请，亦可拨电查询或前往各大政府医院谘询等。

在过去很多人对临床试验缺乏认知，普遍对此抱持“白老鼠”心态，对新研发药物或治疗方案不甚了解，以为是高风险之举，殊不知获得参与临床研究的患者不仅可提早获得来自药厂的新药治疗，还可以获得医疗团队的悉心跟进，更重要是有关新药其实早已经过层层把关，断不会把患者视之为“白老鼠”，因此临床研究对于较棘手疾病的患者而言，是让生命得以延续的希望。”

贫困病患多一选择

刘崑昇 星洲日报基金会执行长

星洲日报基金会于2000年成立以来，其中一项使命就是为贫困家庭带来医疗服务，惟医疗费用水涨船高，造成求医程序加倍困难，不过随着临床试验的出现，预计这平台将让更多有需要的患者从中受惠。

在过去的日子中，基金会通过向社会大众筹款为无数患者带来治疗机会，无奈医疗费用一直是解不开的结，因此临床试验的出现可谓来得及时。